INTRODUCCIÓN

Los productos de terapia génica permiten la administración de ácidos nucleicos para modificar el material genético de las células. Los productos de terapia génica son ampliamente clasificables con base en la metodología de administración e incluyen lo siguiente: 1) vectores virales [virus que transportan los genes de interés pero, generalmente, sin el mecanismo de autorreplicación in vivo]; 2) ácidos nucleicos en una formulación simple (ADN desnudo); y 3) ácidos nucleicos formulados con agentes tales como liposomas, que mejoran su capacidad para penetrar en la célula. Cuando la introducción del ácido nucleico en las células se lleva a cabo ex vivo, la población de células que se administra se convierte en el producto de terapia génica. Las pautas específicas para la fabricación, el procesamiento, la caracterización y la administración de productos derivados de células se proporcionan en el capítulo Terapias Avanzadas Basadas en Células y Productos Basados en Tejidos 〈1046〉.